Dystrophie de Duchenne, CNR « Nouveau mécanisme identifié »

La dystrophie musculaire de Duchenne est la maladie musculaire héréditaire la plus fréquente. Les plus touchés sont principalement les enfants de sexe masculin. 

Le début est précoce et, outre les muscles squelettiques, de nombreux organes, comme le cœur, les poumons et le cerveau, sont également touchés. Aujourd'hui, il n'existe toujours pas de remède disponible pour cette pathologie.

L'Etude de l'Institut de chimie biomoléculaire du Cnr-Icb

De bonnes nouvelles arrivent d'une étude publiée dans Nature Communications, réalisée par l'institut de chimie biomoléculaire du Conseil national de la recherche de Pozzuoli.

L'équipe guidée par Vincenzo Di Marzo, a découvert comment, chez un animal modèle, il est possible de ralentir considérablement l'évolution de la maladie et de récupérer les fonctions motrices perdues, au moyen de médicaments capables de réguler la fonction de cannabinoïdes produit par notre propre organisme.

"Avec nos chercheurs, nous nous sommes engagés depuis des années dans l'étude du nombre toujours croissant de molécules qui composent le système des endocannabinoïdes et les récepteurs et enzymes qui y sont liés, d'un point de vue chimico-structural et fonctionnel" - Di Marzo nous dit - « Dans de nombreux cas, nos études démontrent comment les altérations de ce système sont associées à diverses pathologies de type neurologique, comme les démences, l'épilepsie, les douleurs aiguës et chroniques et diverses formes de tumeurs. Pour certains d'entre eux, mal traitables ou pas traitables du tout d'un point de vue clinique, les médicaments qui agissent, entre autres, en régulant la fonction des endocannabinoïdes, donnent des résultats positifs ».

Les altérations du système endocannabinoïde dans les pathologies musculaires restent cependant encore peu connues.

« Notre étude aborde cet aspect même et a pour la première fois trouvé des altérations importantes des endocannabinoïdes présents dans les muscles squelettiques touchés par la dystrophie musculaire de Duchenne, et en particulier une hyperactivité du récepteur CB1 dans le tissu musculaire strié, à la fois chez l'homme et chez l'animal. modèles, explique Fabio Arturo Iannotti du Cnr-Icb qui a planifié et mené le projet de recherche.  

« Nous avons en outre démontré comment, avec l'administration répétée de médicaments capables d'atténuer cette hyperactivité, une récupération partielle mais significative des fonctions motrices est obtenue, ainsi qu'une réduction de l'inflammation dans le modèle animal ».
Les autres collaborateurs à la recherche étaient l'Institut de génétique et de biophysique du Conseil national de recherche de Naples, le département de pharmacie de l'Université Federico II, la Fondation Santa Lucia à Rome, l'institut Téléthon de génétique et de médecine de Pozzuoli et l'hôpital pédiatrique Gaslini de Gênes.  

En quoi consistent les thérapies actuelles ?

Aujourd'hui, la thérapie repose principalement sur la consommation de anti-inflammatoires avec lequel il est possible de contenir la symptomatologie de manière partielle et avec lequel il est difficile de conduire une évaluation risque-bénéfice.

« D'un intérêt particulier – déclare Di Marzo – est la découverte que les antagonistes du récepteur CB1 favorisent la maturation des cellules souches musculaires, dont le dysfonctionnement rend la régénération des fibres musculaires inefficace, et contraste en même temps l'initiation de l'inflammation et la dégénérescence musculaire typique de la pathologie. Ce dernier effet est similaire à celui que nous avons trouvé dans une autre étude dans laquelle nous avons utilisé des cannabinoïdes isolés naturels et non psychotropes de 'Cannabis Sativa' ».
                                                                  
« Même s'il est toujours nécessaire d'interpréter les résultats obtenus dans des modèles expérimentaux, avec beaucoup de prudence - conclut Di Marzo - l'auspice est qu'une découverte scientifique similaire ouvre la voie à de nouvelles thérapies plus efficaces pour les pathologies musculaires et peut offrir une vie différente. perspective aux patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne ».